當(dāng)?shù)貢r(shí)間2023年1月27日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國(guó)新澤西州薩默塞特正式宣布，評(píng)估 CARVYKTI^?（西達(dá)基奧侖賽，cilta-cel）治療復(fù)發(fā)和來(lái)那度胺難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者的 3 期研究 CARTITUDE-4 達(dá)到了其主要終點(diǎn)，即在該研究的第一個(gè)預(yù)先指定的中期分析中，該治療與標(biāo)準(zhǔn)療法相比，無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）在統(tǒng)計(jì)學(xué)上有顯著改善。根據(jù)臨床試驗(yàn)資料監(jiān)察委員會(huì)的建議，該研究已經(jīng)揭盲。

CARTITUDE-4（NCT04181827）研究是第一項(xiàng)國(guó)際、隨機(jī)、開放標(biāo)簽的3期研究，用于評(píng)估CAR-T療法與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達(dá)雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過(guò)一到三線治療的復(fù)發(fā)和來(lái)那度胺難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性。

該研究以無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）為主要終點(diǎn)。次要終點(diǎn)包括安全性、總生存期（OS）、微小殘留病（MRD）陰性率和總緩解率（ORR）。作為CARTITUDE-4研究的一部分，將繼續(xù)對(duì)患者進(jìn)行主要和次要終點(diǎn)的隨訪。

傳奇生物美國(guó)臨床開發(fā)副總裁Lida Pacaud博士表示：“自體CAR-T細(xì)胞療法是癌癥治療的重大突破，CARTITUDE-4突出的研究結(jié)果支持我們持續(xù)努力將這種治療方案帶給不同疾病進(jìn)展階段的多發(fā)性骨髓瘤患者。”

CARTITUDE-4研究結(jié)果將提交給即將召開的醫(yī)學(xué)會(huì)議，并將用于支持與衛(wèi)生當(dāng)局就潛在的審批提交進(jìn)行的溝通。

關(guān)于CARVYKTI^?（西達(dá)基奧侖賽，cilta-cel）

西達(dá)基奧侖賽是一種靶向B細(xì)胞成熟抗原 (BCMA) 的嵌合抗原受體 T 細(xì)胞 (CAR-T) 產(chǎn)品，使用嵌合抗原受體 (CAR) 的轉(zhuǎn)基因?qū)颊咦陨淼腡細(xì)胞進(jìn)行修飾，以識(shí)別和消除表達(dá)BCMA的細(xì)胞。BCMA主要表達(dá)于惡性多發(fā)性骨髓瘤B細(xì)胞、晚期B細(xì)胞和漿細(xì)胞的表面。西達(dá)基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種BCMA靶向單域抗體，對(duì)表達(dá)BCMA的細(xì)胞具有高親和力，在與BCMA表達(dá)細(xì)胞結(jié)合后，CAR可促進(jìn)T細(xì)胞活化、擴(kuò)增，繼而清除靶細(xì)胞。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨(dú)家許可和合作協(xié)議，以研發(fā)和商業(yè)化西達(dá)基奧侖賽。2020年8月，西達(dá)基奧侖賽獲得中國(guó)首個(gè)“突破性治療藥物”資格認(rèn)證，2019年4月獲得了歐盟委員會(huì)的優(yōu)先藥物 (PRIME) 指定，2019年12月被美國(guó)FDA授予突破性療法認(rèn)定。美國(guó)FDA 、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月和2020年6月授予西達(dá)基奧侖賽孤兒藥資格認(rèn)定。2022年2月，西達(dá)基奧侖賽獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，商品名CARVYKTI^?， 5月獲得歐盟委員會(huì) (EC) 附條件上市許可，9月獲得日本厚生勞動(dòng)省（MHLW）批準(zhǔn)上市，用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤。2023年1月20日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）已將西達(dá)基奧侖賽上市許可申請(qǐng)（受理號(hào)CXSS2200094）正式納入優(yōu)先審評(píng)審批程序。

關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤

多發(fā)性骨髓瘤 (Multiple Myeloma, MM) 被認(rèn)為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細(xì)胞過(guò)度增殖導(dǎo)致的惡性疾病。2023年，在美國(guó)預(yù)計(jì)將有超過(guò)35000人被診斷為多發(fā)性骨髓瘤，超過(guò)12000人將死于這種疾病。雖然有些多發(fā)性骨髓瘤患者無(wú)明顯癥狀，但大多數(shù)患者是由于出現(xiàn)癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細(xì)胞計(jì)數(shù)異常、血鈣升高、腎臟問(wèn)題或感染等。雖然經(jīng)過(guò)治療可能會(huì)有一些緩解，但不幸的是，患者很可能會(huì)復(fù)發(fā)。使用標(biāo)準(zhǔn)療法（包括蛋白酶抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38單克隆抗體）治療后復(fù)發(fā)的患者會(huì)面臨預(yù)后不佳，治療手段受限的問(wèn)題。

關(guān)于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細(xì)胞療法研發(fā)、臨床、生產(chǎn)及商業(yè)化開發(fā)于一體的跨國(guó)生物制藥公司，位列全球免疫細(xì)胞療法領(lǐng)域第一方陣，全球員工總數(shù)已逾1000人。目前通過(guò)與楊森的合作，首款產(chǎn)品CARVYKTI^?已于2022年獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）、日本厚生勞動(dòng)省（MHLW）批準(zhǔn)上市，并獲得歐盟委員會(huì)（EC）附條件上市許可，有望解決多發(fā)性骨髓瘤治療的世界級(jí)難題。此外，公司還有多款在研細(xì)胞療法，用于血液瘤、實(shí)體瘤及其它疑難疾病的治療。公司先后榮獲“中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈創(chuàng)新風(fēng)云榜鯤鵬獎(jiǎng)”、“中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)100強(qiáng)”、“南京市引才用才示范企業(yè)金梧桐獎(jiǎng)”、“《麻省科技評(píng)論》50家聰明公司”、“最具影響力創(chuàng)新療法企業(yè)TOP20”等榮譽(yù)。更多信息請(qǐng)?jiān)L問(wèn)：www.www.yamasatw.com