• 2期研究CARTITUDE-2隊(duì)列D的研究結(jié)果將在 ASCO年會(huì)和EHA會(huì)議的口頭報(bào)告中首次披露，該研究調(diào)查了CARVYKTI^?在對(duì)前線自體干細(xì)胞移植（ ASCT）反應(yīng)不佳的患者中的使用情況
• 3期研究CARTITUDE-4評(píng)估CARVYKTI^?在功能性高危多發(fā)性骨髓瘤患者中應(yīng)用的數(shù)據(jù)將在ASCO年會(huì)上進(jìn)行口頭報(bào)告
• 3期研究CARTITUDE-4中根據(jù)細(xì)胞遺傳學(xué)風(fēng)險(xiǎn)進(jìn)行的亞組分析評(píng)估CARVYKTI^?的最新數(shù)據(jù)將在EHA會(huì)上進(jìn)行報(bào)告

當(dāng)?shù)貢r(shí)間2024年5月23日，傳奇生物（NASDAQ：LEGN）在美國(guó)新澤西州薩默塞特宣布，CARTITUDE臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃中評(píng)估CARVYKTI^?（cilta-cel，西達(dá)基奧侖賽）治療多發(fā)性骨髓瘤患者的最新數(shù)據(jù)將在2024年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)和2024年歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)（EHA）大會(huì)上公布。

來(lái)自2期研究CARTITUDE-2的隊(duì)列D調(diào)查了在自體干細(xì)胞移植（ASCT)一線治療后未達(dá)到完全緩解的患者單次輸注CARVYKTI^?聯(lián)合或不聯(lián)合來(lái)那度胺維持治療的效果，該研究結(jié)果將以口頭報(bào)告的形式在ASCO年會(huì)上首次展示，并在EHA會(huì)議上再次呈現(xiàn)。

來(lái)自3期研究CARTITUDE-4亞組分析的數(shù)據(jù)將以口頭報(bào)告形式在ASCO年會(huì)上展示。該亞組分析比較了CARVYKTI^?與兩種標(biāo)準(zhǔn)療法在功能性高危多發(fā)性骨髓瘤患者中的療效。此外，基于細(xì)胞遺傳學(xué)風(fēng)險(xiǎn)的CARTITUDE-4亞組分析結(jié)果將以海報(bào)形式在EHA會(huì)議上展示。

傳奇生物首席執(zhí)行官黃穎博士表示：”西達(dá)基奧侖賽CARTITUDE臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃的研究結(jié)果將為得益于該一次性治療的廣大患者提供重要見(jiàn)解。我們很高興與血液學(xué)和腫瘤學(xué)界分享我們的最新數(shù)據(jù)，同時(shí)我們致力于為患者帶來(lái)新的希望，并爭(zhēng)取有朝一日能治愈多發(fā)性骨髓瘤。“

傳奇生物首席執(zhí)行官黃穎博士表示：”西達(dá)基奧侖賽CARTITUDE臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃的研究結(jié)果將為得益于該一次性治療的廣大患者提供重要見(jiàn)解。我們很高興與血液學(xué)和腫瘤學(xué)界分享我們的最新數(shù)據(jù)，同時(shí)我們致力于為患者帶來(lái)新的希望，并爭(zhēng)取有朝一日能治愈多發(fā)性骨髓瘤。“

關(guān)于CARVYKTI^?（CILTA-CEL，西達(dá)基奧侖賽）

西達(dá)基奧侖賽是一種靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉(zhuǎn)基因?qū)颊咦陨淼腡細(xì)胞進(jìn)行修飾，以識(shí)別和消除表達(dá)BCMA的細(xì)胞。BCMA主要表達(dá)于惡性多發(fā)性骨髓瘤B細(xì)胞譜系、晚期B細(xì)胞和漿細(xì)胞的表面。西達(dá)基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對(duì)表達(dá)BCMA的細(xì)胞具有高親和力，在與表達(dá)BCMA的細(xì)胞結(jié)合后，CAR可促進(jìn)T細(xì)胞活化、擴(kuò)增，繼而清除靶細(xì)胞¹。
 

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨(dú)家許可和合作協(xié)議，以開(kāi)發(fā)和商業(yè)化西達(dá)基奧侖賽。2022年2月，西達(dá)基奧侖賽獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，5月獲得歐盟EC授予的附條件上市許可，9月獲得日本MHLW批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI^?。西達(dá)基奧侖賽于2019年12月在美國(guó)和2020年8月在中國(guó)獲得突破性療法認(rèn)定。此外，西達(dá)基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會(huì)優(yōu)先藥物資格認(rèn)定。美國(guó)FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達(dá)基奧侖賽孤兒藥資格認(rèn)定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會(huì)一致建議，根據(jù)臨床數(shù)據(jù)（治療后完全緩解率有所改善且持續(xù)存在）維持西達(dá)基奧侖賽的孤兒藥認(rèn)定。

關(guān)于CARTITUDE-2

CARTITUDE-2（NCT04133636）是一項(xiàng)正在進(jìn)行的2期多隊(duì)列研究，用于評(píng)估西達(dá)基奧侖賽在各種臨床環(huán)境中（隊(duì)列A、B、C、D、E、F、G、H）的安全性和有效性²。

關(guān)于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項(xiàng)國(guó)際、隨機(jī)、開(kāi)放標(biāo)簽的3期研究，評(píng)估西達(dá)基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達(dá)雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過(guò)一至三線治療（包括一種PI和一種IMiD）的復(fù)發(fā)且來(lái)那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性³。

關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤

多發(fā)性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）被認(rèn)為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細(xì)胞過(guò)度增殖導(dǎo)致的惡性疾病⁴。預(yù)計(jì)2024年美國(guó)將有超過(guò)35000人被診斷為多發(fā)性骨髓瘤，超過(guò)12000人死于該疾病⁵。雖然一些多發(fā)性骨髓瘤患者無(wú)明顯癥狀，是由于出現(xiàn)癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細(xì)胞計(jì)數(shù)異常、血鈣升高、腎臟問(wèn)題或感染等⁶。

關(guān)于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細(xì)胞療法研發(fā)、臨床、生產(chǎn)及商業(yè)化開(kāi)發(fā)于一體的跨國(guó)生物制藥公司，位列全球免疫細(xì)胞療法領(lǐng)域第一方陣，全球員工總數(shù)逾1800人。目前通過(guò)與楊森的合作，首款產(chǎn)品CARVYKTI^?（cilta-cel，西達(dá)基奧侖賽）于2022年獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）、日本厚生勞動(dòng)省（MHLW）批準(zhǔn)上市，并獲得歐盟委員會(huì)（EC）附條件上市許可，有望解決多發(fā)性骨髓瘤治療的世界級(jí)難題。2022年底，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式受理西達(dá)基奧侖賽的新藥上市申請(qǐng)（NDA），并于2023年1月納入優(yōu)先審評(píng)程序。此外，公司還有多款在研細(xì)胞療法，用于血液瘤、實(shí)體瘤及其它疑難疾病的治療。

更多信息請(qǐng)?jiān)L問(wèn)：www.www.yamasatw.com

關(guān)于前瞻性陳述的注意事項(xiàng)

本新聞稿中關(guān)于未來(lái)預(yù)期、計(jì)劃和前景的陳述，以及關(guān)于非歷史事實(shí)事項(xiàng)的任何其他陳述，均構(gòu)成1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的「前瞻性陳述」。這些陳述包括但不限于：與傳奇生物的戰(zhàn)略和目標(biāo)有關(guān)的陳述；與CARVYKTI?有關(guān)的陳述，包括傳奇生物對(duì)CARVYKTI?及其治療潛力的預(yù)期；CARTITUDE臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目正在進(jìn)行的研究結(jié)果；以及傳奇生物候選產(chǎn)品的潛在優(yōu)勢(shì)。「預(yù)期」、「相信」、「繼續(xù)」、「可能」、「估計(jì)」、「期望」、「打算」、「可以」、「計(jì)劃」、「潛在」、「預(yù)測(cè)」、「預(yù)計(jì)」、「應(yīng)該」、「目標(biāo)」、「將」、「會(huì)」和類似表達(dá)旨在識(shí)別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識(shí)別詞。由于各種重要因素，實(shí)際結(jié)果可能與此類前瞻性陳述所指的結(jié)果存在重大差異。傳奇生物的期望可能會(huì)受到（其中包括）以下因素的影響：新藥開(kāi)發(fā)所涉及的不確定性；意外的臨床試驗(yàn)結(jié)果，包括對(duì)現(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)或意外的新臨床數(shù)據(jù)進(jìn)行額外分析的結(jié)果；意外的監(jiān)管行動(dòng)或延誤，包括要求提供額外的安全性和/或有效性數(shù)據(jù)或數(shù)據(jù)分析，或一般的政府監(jiān)管；由于我們的第三方合作伙伴采取的行動(dòng)或未能采取行動(dòng)而導(dǎo)致的意外延誤；由于傳奇生物的專利或其他專有知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)受到挑戰(zhàn)而產(chǎn)生的不確定性，包括美國(guó)訴訟過(guò)程中涉及的不確定性；政府、行業(yè)和一般產(chǎn)品定價(jià)及其他政治壓力；以及傳奇生物于2024年3月19日向美國(guó)證券交易委員會(huì)提交的20-F表格年度報(bào)告的「風(fēng)險(xiǎn)因素」部分所討論的其他因素。如果以上一項(xiàng)或多項(xiàng)風(fēng)險(xiǎn)或不確定性成為現(xiàn)實(shí)，或者如果基本假設(shè)被證明不正確，則實(shí)際結(jié)果可能與本新聞稿中所述的預(yù)期、相信、估計(jì)或期望的結(jié)果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發(fā)布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無(wú)論是由于新信息、未來(lái)事件還是其他原因，均不承擔(dān)更新任何前瞻性陳述的義務(wù)。

參考來(lái)源：

[1] CARVYKTI? 處方信息。Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.

[2] ClinicalTrials.gov.針對(duì)多發(fā)性骨髓瘤患者的嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法JNJ-68284528研究 (CARTITUDE-2)?查看:https://clinicaltrials.gov/study/NCT04133636.2023年11月.

[3] 一項(xiàng)針對(duì)b細(xì)胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松(PVd)或達(dá)拉單抗、泊馬度胺和地塞米松(DPd)在復(fù)發(fā)和來(lái)那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤(CARTITUDE-4)患者中的比較研究。https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827.2024年3月.

[4] 美國(guó)腫瘤協(xié)會(huì)，多發(fā)性骨髓瘤簡(jiǎn)介。https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html. 2024年3月

[5] 美國(guó)腫瘤協(xié)會(huì)，多發(fā)性骨髓瘤的關(guān)鍵統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)。https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html. 2024年3月

[6] 美國(guó)癌癥協(xié)會(huì)，多發(fā)性骨髓瘤：早期檢測(cè)、診斷和分期。https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. 2023年3月