當(dāng)?shù)貢r間2021 年12月6日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特宣布，其合作伙伴楊森制藥有限公司（Janssen）今天向日本厚生勞動省（MHLW）提交西達(dá)基奧侖賽的新藥申請（NDA）。

西達(dá)基奧侖賽是一款在研的靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，這些患者之前已接受過至少三種治療，包括蛋白酶體抑制劑（PI）、免疫調(diào)節(jié)劑（IMiD）和抗CD38單抗。

該申請是基于在美國和日本進(jìn)行的1b/2期CARTITUDE-1研究的結(jié)果，該研究評估了西達(dá)基奧侖賽對復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的療效和安全性。西達(dá)基奧侖賽目前正在接受包括美國和歐洲在內(nèi)的全球多個衛(wèi)生當(dāng)局的監(jiān)管審查。

傳奇生物CEO&CFO黃穎博士表示：“今天遞交的申請是我們?yōu)槎喟l(fā)性骨髓瘤患者提供潛在革命性細(xì)胞療法這一使命中令人鼓舞的一步。我們期待與合作伙伴楊森以及日本厚生勞動省密切合作，讓西達(dá)基奧侖賽早日惠及那些已用盡若干標(biāo)準(zhǔn)療法且面臨不良預(yù)后的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。”

關(guān)于西達(dá)基奧侖賽

西達(dá)基奧侖賽是一種嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)療法，在美國和歐洲之前被稱為JNJ4528，而在中國則被稱為LCAR-B38M細(xì)胞療法。西達(dá)基奧侖賽目前正在開展多項臨床研究，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者，它是由兩個靶向BCMA的單域抗體組成的具有差異化結(jié)構(gòu)的CAR-T。2017年12月，傳奇生物與楊森生物科技公司簽訂了獨家全球許可和合作協(xié)定，進(jìn)行西達(dá)基奧侖賽的開發(fā)和商業(yè)化。西達(dá)基奧侖賽不僅在2019年12月獲得美國突破性療法認(rèn)定，還在2019年4月獲得了歐盟委員會的優(yōu)先藥物認(rèn)定，并于2020年8月獲得了中國的突破性療法認(rèn)定。此外，西達(dá)基奧侖賽被美國FDA于2019年2月，歐盟委員會于2020年2月先后授予孤兒藥認(rèn)定。美國FDA 已接受西達(dá)基奧侖賽的生物制品許可申請，歐洲藥品管理局已接受西達(dá)基奧侖賽的上市許可申請。

關(guān)于CARTITUDE-1

CARTITUDE-1（NCT03548207）是一項1b/2期，開放標(biāo)簽的多中心研究，旨在評估西達(dá)基奧侖賽治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成年患者的安全性和有效性，這些患者既往至少接受過3線治療或?qū)Φ鞍酌阁w抑制劑（PI）和免疫調(diào)節(jié)藥物（IMiD）雙重耐藥，治療包括接受過一種PI、一種IMiD和抗CD38單抗，且在末次治療期間或之后12個月內(nèi)有檢查資料記錄的疾病進(jìn)展。

關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤

多發(fā)性骨髓瘤是一種目前無法治愈的血液腫瘤，其腫瘤細(xì)胞起源于骨髓，特征在于漿細(xì)胞的過度增殖。在日本，有超過7000個多發(fā)性骨髓瘤新病例，近5000人死亡。雖然目前的治療可以帶來緩解，但大部分患者還是會復(fù)發(fā)。復(fù)發(fā)性骨髓瘤是指接受初始治療獲得緩解后又復(fù)發(fā)并且不符合難治性定義的情況。難治性多發(fā)性骨髓瘤是指患者對最近一次治療無反應(yīng)或在治療后60天內(nèi)進(jìn)展。盡管存在部分多發(fā)性骨髓瘤患者沒有任何癥狀，但大多數(shù)患者是由于出現(xiàn)骨相關(guān)事件、低血細(xì)胞計數(shù)、血鈣升高、腎臟問題或感染等癥狀被診斷。而對于接受標(biāo)準(zhǔn)治療（包括蛋白酶體抑制劑和免疫調(diào)節(jié)劑）后復(fù)發(fā)的患者，預(yù)后較差，可用的治療選擇很少。

關(guān)于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ: LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤細(xì)胞免疫療法研發(fā)、臨床、生產(chǎn)及商業(yè)化開發(fā)于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細(xì)胞療法領(lǐng)域第一方陣，全球員工總數(shù)已逾1000人。目前與合作伙伴 Janssen Biotech,Inc（“楊森”）已將核心產(chǎn)品推至美國、歐洲藥品上市審評階段，有望解決多發(fā)性骨髓瘤治療的世界級難題。此外，公司還有多款在硏CAR-T療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。公司先后榮獲“中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈創(chuàng)新風(fēng)云榜鯤鵬獎”、“中國醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)100強”、 “南京市引才用才示范企業(yè)金梧桐獎” 等榮譽。更多信息請訪問：www.www.yamasatw.com