• CARTITUDE-1關鍵性研究中西達基奧侖賽用于治療末線多發性骨髓瘤成人患者的最新數據將在口頭報告中展示
• CARTITUDE-2研究B隊列中西達基奧侖賽用于前線治療的數據，以及A隊列的更新數據
• 首次展示三特異性單域抗體VHH CAR-T (LCAR-AIO)的臨床前數據，顯示其在體內和體外模型中有治療B細胞惡性腫瘤的潛力

2021年11月4日，傳奇生物（納斯達克代碼：LEGN），一家集腫瘤細胞免疫療法研發、臨床及生產于一體的跨國生物制藥公司，今日宣布將在2021年第63屆美國血液學會（ASH）年會上發布12項臨床項目的試驗結果，包含兩場口頭報告和10篇海報展示。本屆ASH年會將于2021年12月11日至14日在美國亞特蘭大喬治亞世界會議中心舉行。

報告的亮點是展示CARTITUDE系列研究（靶向BCMA的CAR-T療法——西達基奧侖賽用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤患者）的更新數據，報告將詳細介紹來自CARTITUDE-1 1b/2期研究的長期隨訪數據和新的亞組分析結果，以及將CARTITUDE-1研究相對于LocoMMotion研究中真實世界標準治療的患者預后調整間接比較的結果。此外來自更前線人群中探索的CARTITUDE-2研究中B 隊列首次數據和A隊列長期隨訪數據也將進行展示。

此外，公司還將首次分享新型三特異性單域抗體（VHH) CAR-T（LCAR-AIO）的臨床前體內數據。LCAR-AIO 靶向CD19、CD20和CD22三種抗原，具有開發用于治療復發性B細胞淋巴瘤和既往接受過CD19 CAR-T治療患者的潛力。

“CARTITUDE-1和CARTITUDE-2研究的最新數據表明，西達基奧侖賽能繼續提供快速、深度而持久的療效，即使在高危患者中亦如此”，傳奇生物公司首席執行官兼首席財務官黃穎博士表示：“同樣令人鼓舞的是由傳奇生物團隊設計并研發的三特異性VHH CAR-T最新臨床前數據，展現了團隊通過篩選和優化抗體而發現新作用機制的能力。”

會議摘要列表快覽

口頭報告

【會議名稱】704. 細胞免疫療法：骨髓瘤的細胞療法 

【時間】美國東部時間 2021年12月12日下午5：00 

【地點】喬治亞世界會議中心，C2-C3廳 

編號	標題
549	CARTITUDE-1研究的結果更新：一項關于西達基奧侖賽（靶向B細胞成熟抗原的嵌合抗原受體T細胞療法）治療復發/難治性多發性骨髓瘤的1b/2期臨床研究
550	西達基奧侖賽治療三重暴露多發性骨髓瘤：CARTITUDE-1患者預后與真實世界治療選擇(來自前瞻性研究LocoMMotion)的調整后對比研究

海報展示（按照時間排序）

12月11日

【時間】美國東部時間2021年12月11日（周六）下午5:30-7:30 

【地點】喬治亞世界會議中心，B5廳

編號	標題	會議名稱
1700	在臨床前體內模型中三特異性CD19xCD20xCD22 VHH CAR-T細胞(LCAR-AIO)可清除抗原異質性B 細胞腫瘤 ，加強擴增并延長持續時間	703. 細胞免疫療法基礎和轉化：海報展示I
1676	復發或難治性多發性骨髓瘤患者中西達基奧侖賽對比醫生治療選擇的Meta分析	653.骨髓瘤和漿細胞病臨床-前瞻性治療試驗：海報展示I
1835	硼替佐米+來那度胺+地塞米松 (VRd)序貫西達基奧侖賽方案與 VRd序貫來那度胺+地塞米松(Rd)維持方案用于初治不適合移植的多發性骨髓瘤患者的對比研究：隨機3期研究	731. 自體移植臨床和流行病學：海報展示 I
1932	嵌合抗原受體(CAR) T細胞療法方案中最佳給藥的考慮因素：多方利益相關者的定性分析	902. 健康服務研究淋巴系統惡性腫瘤：海報展示 I

12月12日

【時間】美國東部時間2021年12月12日（周日）下午6:00-8:00

【地點】喬治亞世界會議中心，B5廳

編號	標題	會議名稱
2812	與嵌合抗原受體T細胞療法相關的阿那白滯素靶向細胞因子釋放綜合征	704. 細胞免疫療法臨床：海報展示II
2910	CARTITUDE-2：西達基奧侖賽——靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）治療多發性骨髓瘤和初始治療后早期復發患者的療效和安全性	731. 自體移植臨床和流行病學：海報展示II
3057	LocoMMotion：一項前瞻性非干預性跨國研究，研究既往接受過≥3 線治療的復發/難治多發性骨髓瘤患者在真實世界中的標準治療	905.結果研究淋巴系統惡性腫瘤：海報展示II

12月13日

【時間】美國東部時間2021年12月13日（周一）下午6:00-8:00

【地點】喬治亞世界會議中心，B5廳

編號	標題	會議名稱
3938	西達基奧侖賽在復發/難治性多發性骨髓瘤患者中的療效和安全性：CARTITUDE-1亞組分析	731.自體移植臨床和流行病學：海報展示 III
3866	靶向B細胞成熟抗原的嵌合抗原受體T細胞療法——西達基奧侖賽在既往接受1-3線治療的來那度胺耐藥、進展性多發性骨髓瘤患者中的療效和安全性：CARTITUDE-2研究的更新結果	704. 細胞免疫療法臨床：海報展示 III
4075	復發或難治多發性骨髓瘤患者在真實世界中接受標準治療的預后	905.結果研究淋巴系統惡性腫瘤：海報展示III

關于CARTITUDE-1

CARTITUDE-1(NCT03548207)是一項1b/2期，開放標簽的多中心研究，旨在評估Cilta-cel治療復發或難治性多發性骨髓瘤成年患者的安全性和有效性，這些患者既往接受過蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗 CD38單抗；且最后一次治療開始或治療后疾病進展。基于LCAR-B38M CAR-T細胞的首次人體研究 (LEGEND-2) ，該研究的1b期的主要目標評估藥物安全性并在2期試驗中確認西達基奧侖賽的劑量。該2期臨床研究以總緩解率為主要終點進一步評估西達基奧侖賽的療效。在參與試驗的97名患者中，99%對最后一線治療耐藥，88%為三重耐藥，這意味著他們的癌癥對蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單抗沒有反應或不再有反應。

關于CARTITUDE-2

CARTITUDE-2 (NCT04133636)是一項正在進行的2期多隊列研究，評估西達基奧侖賽用于復發或難治性多發性骨髓瘤的安全性和有效性。CARTITUDE-2 A隊列包括了既往接受過1–3線（包括蛋白酶體抑制劑和免疫調節劑）治療后疾病進展的多發性骨髓瘤患者，這些患者對來那度胺耐藥，并且之前沒有接觸過靶向BCMA的藥物。CARTITUDE-2 B隊列包括初始治療（包含蛋白酶體抑制劑和免疫調節劑）后早期復發的患者，主要終點為微小殘留病(MRD)陰性患者的比例。

關于CARTITUDE-5

CARTITUDE-5(NCT04923893)是一項3期開放性研究，對比了硼替佐米+來那度胺+地塞米松 (VRd)序貫西達基奧侖賽方案與 VRd序貫Rd維持方案，用于不適合以自體干細胞移植（ASCT）作為初始療法的多發性骨髓瘤（MM）患者。

關于LocoMMotion

LocoMMotion(NCT04035226)是一項前瞻性非干預性研究，評估了24個月內常規臨床實踐中對RRMM患者進行真實世界標準治療的安全性和有效性。該研究旨在了解當前標準治療方法在既往接受過大量治療的RRMM患者中的有效性（反映了真實世界中接受過蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38抗體治療后出現疾病進展這部分患者人群的臨床實踐）。

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤是一種目前無法治愈的血液腫瘤，其腫瘤細胞起源于骨髓，特征在于漿細胞的過度增殖。雖然目前的治療可以帶來緩解，但患者還是可能會復發。復發性骨髓瘤是指接受初始治療獲得緩解后又復發并且不符合難治性定義的情況。難治性多發性骨髓瘤是指患者對最近一次治療無反應或在治療后60天內進展。盡管存在部分多發性骨髓瘤患者沒有任何癥狀，但大多數患者是由于出現骨相關事件、低血細胞計數、血鈣升高、腎臟問題或感染等癥狀被診斷。接受標準治療（包括蛋白酶體抑制劑和免疫調節劑）后復發的患者預后較差，可用的治療選擇很少。

關于西達基奧侖賽

西達基奧侖賽是一種嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法，在美國和歐洲之前被稱為JNJ4528，而在中國則被稱為LCAR-B38M細胞療法。西達基奧侖賽目前正在開展多項臨床研究，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤患者，它是由兩個靶向BCMA的單域抗體組成的具有差異化結構的CAR-T。2017年12月，傳奇生物與楊森生物科技公司簽訂了獨家全球許可和合作協定，進行西達基奧侖賽的開發和商業化。

西達基奧侖賽不僅在2019年12月獲得美國突破性療法認定，還在2019年4月獲得了歐盟委員會的優先藥物認定，并于2020年8月獲得了中國的突破性療法認定。此外，西達基奧侖賽被美國FDA于2019年2月，歐盟委員會于2020年2月先后授予孤兒藥認定。美國FDA 已接受西達基奧侖賽的生物制品許可申請，歐洲藥品管理局已接受西達基奧侖賽的上市許可申請。